Показати скорочений опис матеріалу

ACHIEVEMENTS IN MOLECULAR BIOLOGY: CRISPR/CAS9 IN GENE THERAPY (LITERATURE REVIEW)

ДОСЯГНЕННЯ МОЛЕКУЛЯРНОЇ БІОЛОГІЇ: CRISPR/CAS9 У ГЕННІЙ ТЕРАПІЇ (ОГЛЯД ЛІТЕРАТУРИ)

dc.creatorВорощук, Олексій
dc.creatorЯремчук, Ольга
dc.date2025-01-09
dc.date.accessioned2026-06-06T09:34:42Z
dc.date.available2026-06-06T09:34:42Z
dc.identifierhttps://ojs.tdmu.edu.ua/index.php/ijmr/article/view/16185
dc.identifier10.61751/ijmmr/2.2024.81
dc.identifier.urihttps://repository.tdmu.edu.ua//handle/123456789/29298
dc.descriptionAbstract. CRISPR/Cas9 provides high precision and efficiency in altering genetic sequences, therefore significant in gene therapy. Mutations can be corrected, pathological genes can be removed, and the functional ability of proteins can be restored by CRISPR/Cas9. The review aimed to analyse the possibilities of using gene editing technology to treat cancer, genetic, and infectious diseases in the available studies published in 2013-2024. This publication analysed the use of CRISPR/Cas9 in experimental models for treating Duchenne muscular dystrophy, cystic fibrosis, sickle cell anaemia, acquired immunodeficiency syndrome and cancer. In Duchenne muscular dystrophy, genome editing helps increase the level of utrophin, which compensates for the dystrophin deficiency. In cystic fibrosis, CRISPR/Cas9 is used to correct defects in the CFTR gene, and in human immunodeficiency virus therapy, it is used to remove proviral deoxyribonucleic acid from infected cells. However, the technology also has certain limitations, such as the risk of off-target changes in the genome and the difficulty of delivering CRISPR/Cas9 into cells. Therefore, in 2024, CRISPR/Cas9 requires further improvement in clinical practice. CRISPR/Cas9 has great potential to change the approach to the treatment of incurable diseases in the future. The practical value of the study conducted by the authors is the presentation of a ready-made summary of the CRISPR/Cas9 system and a thorough analysis of the results of its use in the treatment of various diseases, which can be used to assess what prospects this technology has for future use Received: 29.06.2024 | Revised: 26.09.2024 | Accepted: 26.11.2024  en-US
dc.descriptionCRISPR/Cas9 забезпечує високу точність і ефективність у зміні генетичних послідовностей, що робить її важливим інструментом у генній терапії. Завдяки CRISPR/Cas9 можна коригувати мутації, видаляти патологічні гени та відновлювати функціональну здатність протеїнів. Метою цього огляду було проаналізувати можливості використання технології редагування генів для лікування онкологічних, генетичних, інфекційних захворювань у наявних дослідженнях, які опубліковані в період 2013-2024 років. У даній публікації проаналізовано застосування CRISPR/Cas9 на експериментальних моделях у терапії м’язової дистрофії Дюшена, муковісцидозу, серповидно-клітинної анемії, синдрому набутого імунодифіциту та онкологічних захворювань. При м’язовій дистрофії Дюшена редагування геному сприяє підвищенню рівня утрофіну, що компенсує дефіцит дистрофіну. При муковісцидозі CRISPR/Cas9 використовується для корекції дефектів у гені CFTR, а при терапії вірусу імунодифіциту людини – для видалення провірусної дезоксирибонуклеїнової кислоти в інфікованих клітин. Однак технологія має і певні обмеження – ризик позацільових змін у геномі, складність доставки CRISPR/Cas9 у клітини. Отже, на 2024 рік залишається необхідність подальшого вдосконалення методів застосування CRISPR/Cas9 в клінічній практиці. CRISPR/Cas9 має великий потенціал в майбутньому змінити підхід до терапії невиліковних захворювань. Практичною цінністю проведеного авторами дослідження є подання готової короткої інформації про систему CRISPR/Cas9 та грунтовний аналіз результатів її застосування при терапії різних захворювань, що дозволяє оцінити, які перспективи має ця технологія у застосуванні в майбутньому Отримано: 29.06.2024 | Переглянуто: 26.09.2024 | Прийнято: 26.11.2024uk-UA
dc.formatapplication/pdf
dc.languageeng
dc.publisherI. Horbachevsky Ternopil National Medical Universityen-US
dc.relationhttps://ojs.tdmu.edu.ua/index.php/ijmr/article/view/16185/14816
dc.rightsАвторське право (c) 2026 Oleksii Voroshchuk, Olha Yaremchukuk-UA
dc.rightshttps://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0uk-UA
dc.sourceInternational Journal of Medicine and Medical Research; Vol. 10 No. 2 (2024): International Journal of Medicine and Medical Research; 81-89en-US
dc.sourceInternational Journal of Medicine and Medical Research; Том 10 № 2 (2024): International Journal of Medicine and Medical Research; 81-89ru-RU
dc.sourceInternational Journal of Medicine and Medical Research; Том 10 № 2 (2024): International Journal of Medicine and Medical Research; 81-89uk-UA
dc.source2414-9985
dc.source2413-6077
dc.subjectgenome editing technologiesen-US
dc.subjectadeno-associated virusesen-US
dc.subjectDuchenne muscular dystrophyen-US
dc.subjectcystic fibrosisen-US
dc.subjecthaemoglobinopathiesen-US
dc.subjectacquired immunodeficiency syndromeen-US
dc.subjectcanceren-US
dc.subjectтехнології редагування геномуuk-UA
dc.subjectаденоасоційовані вірусиuk-UA
dc.subjectм’язова дистрофія Дюшенаuk-UA
dc.subjectмуковісцидозuk-UA
dc.subjectгемоглобінопатіїuk-UA
dc.subjectсиндром набутого імунодифіциту людиниuk-UA
dc.subjectракuk-UA
dc.titleACHIEVEMENTS IN MOLECULAR BIOLOGY: CRISPR/CAS9 IN GENE THERAPY (LITERATURE REVIEW)en-US
dc.titleДОСЯГНЕННЯ МОЛЕКУЛЯРНОЇ БІОЛОГІЇ: CRISPR/CAS9 У ГЕННІЙ ТЕРАПІЇ (ОГЛЯД ЛІТЕРАТУРИ)uk-UA
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/article
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/publishedVersion


Долучені файли

ФайлРозмірФорматПереглянути

Даний матеріал не має долучених файлів.

Даний матеріал зустрічається у наступних фондах

Показати скорочений опис матеріалу