Show simple item record

ANALYSIS OF CURRENT APPROACHES TO THE ASSESSMENT OF ORPHAN MEDICAL TECHNOLOGIES: THE CASE OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY

АНАЛІЗ СУЧАСНИХ ПІДХОДІВ ДО ОЦІНКИ ОРФАННИХ МЕДИЧНИХ ТЕХНОЛОГІЙ НА ПРИКЛАДІ СПІНАЛЬНОЇ М’ЯЗОВОЇ АТРОФІЇ

dc.creatorНазаркіна, В. М.
dc.creatorОрлов, Д. І.
dc.date2026-05-29
dc.date.accessioned2026-06-05T20:53:38Z
dc.date.available2026-06-05T20:53:38Z
dc.identifierhttps://ojs.tdmu.edu.ua/index.php/pharm-chas/article/view/16202
dc.identifier10.11603/2312-0967.2026.2.16202
dc.identifier.urihttps://repository.tdmu.edu.ua//handle/123456789/26958
dc.descriptionObjective: systemically analyze the characteristics of health technology assessment (HTA) for orphan diseases, identify key methodological and organizational challenges, and propose directions for improving the HTA process based on the example of spinal muscular atrophy (SMA). Materials and methods. We employed systematic and structural-logical analysis, content analysis of Ukraine’s regulatory framework, comparative analysis, and a synthesis of international experience (based on information from leading HTA agencies and international organizations—NICE, HAS, CADTH, EUnetHTA), as well as elements of pharmacoeconomic analysis and case studies regarding medicines for the treatment of SMA (nusinersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec). Results. It was found that traditional HTA approaches have limited applicability for orphan diseases due to small patient samples, high uncertainty regarding long-term clinical outcomes, and the extraordinary cost of therapy. International models of HTA adaptation were analyzed, including specialized assessment procedures, flexible or elevated incremental cost-effectiveness ratio (ICER) thresholds, as well as managed entry mechanisms through risk-sharing agreements (MEA/RSA). Key systemic barriers in Ukraine were identified: the absence of a specialized HTA track for orphan technologies, uncertainty or absence of ICER thresholds, insufficient development of patient registries, and limited regulatory framework for risk-sharing agreements. Conclusions. Improving the effectiveness of HTA in Ukraine requires the implementation of a specialized approach to the evaluation of orphan technologies, the development of MEA/RSA mechanisms, the creation of national patient registries, and the application of multi-criteria decision-making methods. This will contribute to more equitable and sustainable access to innovative therapies for patients with rare diseases, as well as to progress toward achieving universal health coverage in the context of the global Sustainable Development Goals.en-US
dc.descriptionМета – системно проаналізувати особливості оцінки медичних технологій (HTA) для орфанних захворювань, ідентифікувати ключові методологічні та організаційні виклики й обґрунтувати напрями вдосконалення HTA-процесу на прикладі спінальної м’язової атрофії (СМА). Матеріали і методи. Використано системний і структурно-логічний аналіз, контент-аналіз нормативно-правової бази України, порівняльний аналіз міжнародного досвіду HTA (NICE, HAS, CADTH, EUnetHTA), а також елементи фармакоекономічного аналізу та кейс-стаді щодо лікарських засобів для лікування пацієнтів зі СМА (нусінерсен, рисдиплам, онасемноген абепарвовек). Результати. Встановлено, що традиційні HTA-підходи мають обмежену придатність для оцінки орфанних медичних технологій через малі вибірки пацієнтів, високу невизначеність довгострокових клінічних результатів та надвисоку вартість терапії. Показано, що міжнародні HTA-моделі пристосовуються до специфіки орфанних захворювань шляхом застосування спеціалізованих процедур оцінювання, підвищених або гнучких порогів інкрементального показника «витрати–ефективність» (ICER), а також механізмів керованого доступу (MEA/RSA). Висновки. Підвищення ефективності HTA в Україні потребує впровадження спеціалізованого підходу до оцінки орфанних технологій, розвитку механізмів MEA/RSA, створення національних реєстрів пацієнтів і застосування мультикритеріальних методів прийняття рішень. Це сприятиме підвищенню обґрунтованості рішень щодо державного фінансування інноваційних технологій та покращенню доступу пацієнтів із рідкісними захворюваннями до лікування, що забезпечить прогрес у досягненні універсального охоплення послугами охорони здоров’я усіх, хто їх потребує, в контексті глобальних цілей сталого розвитку.uk-UA
dc.formatapplication/pdf
dc.languageukr
dc.publisherТернопільський національний медичний університет імені І. Я. Горбачевського Міністерства охорони здоров'я Україниuk-UA
dc.relationhttps://ojs.tdmu.edu.ua/index.php/pharm-chas/article/view/16202/15032
dc.rightshttps://creativecommons.org/licenses/by/4.0uk-UA
dc.sourcePharmaceutical Review / Farmacevtičnij časopis; No. 2 (2026); 84-90en-US
dc.sourceФармацевтичний часопис; № 2 (2026); 84-90uk-UA
dc.source2414-9926
dc.source2312-0967
dc.source10.11603/2312-0967.2026.2
dc.subjectоцінка медичних технологійuk-UA
dc.subjectрідкісні (орфанні) захворюванняuk-UA
dc.subjectспінальна м'язова атрофіяuk-UA
dc.subjectнусінерсенuk-UA
dc.subjectрисдипламuk-UA
dc.subjectонасемноген абепарвовекuk-UA
dc.subjectугоди про розподіл ризиківuk-UA
dc.subjecthealth technology assessmenten-US
dc.subjectrare (orphan) diseasesen-US
dc.subjectspinal muscular atrophyen-US
dc.subjectnusinersenen-US
dc.subjectrisdiplamen-US
dc.subjectonasemnogene abeparvovecen-US
dc.subjectrisk-sharing agreementsen-US
dc.titleANALYSIS OF CURRENT APPROACHES TO THE ASSESSMENT OF ORPHAN MEDICAL TECHNOLOGIES: THE CASE OF SPINAL MUSCULAR ATROPHYen-US
dc.titleАНАЛІЗ СУЧАСНИХ ПІДХОДІВ ДО ОЦІНКИ ОРФАННИХ МЕДИЧНИХ ТЕХНОЛОГІЙ НА ПРИКЛАДІ СПІНАЛЬНОЇ М’ЯЗОВОЇ АТРОФІЇuk-UA
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/article
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/publishedVersion


Files in this item

FilesSizeFormatView

There are no files associated with this item.

This item appears in the following Collection(s)

Show simple item record